Tate McDaid, de cinco años y residente de Swansea, Gales, fue diagnosticado con el síndrome de Sanfilippo, una forma poco común de demencia que afecta a poco más de 140 niños en el Reino Unido y tiene un avance rápido. Su madre, Tammy, se ve obligada a recaudar casi US$4 millones para acceder a un tratamiento vital que fue recientemente aprobado en Estados Unidos. Esta situación ha generado preocupaciones y discusiones sobre la disponibilidad de tratamientos médicos costosos, en especial para las familias que están fuera del país donde se desarrollan estas terapias.
Costos y desesperación por tratamiento
Conocida como FAYUVI, la terapia génica ganó la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos en septiembre, trayendo una esperanza sin precedentes a los niños que padecen esta dura condición. Sin embargo, el precio establecido por Ultragenyx, la compañía creadora del medicamento, es de aproximadamente US$3,95 millones por paciente, lo cual deja a muchas familias, incluida la de Tate, sin saber cómo financiar el tratamiento, dado que los seguros en los EE. UU. suelen cubrir estos costos.
Describiendo su situación como “una auténtica carrera contra el tiempo”, Tammy ha expresado que la condición de Tate puede provocar un deterioro cognitivo acelerado después de los cinco años. “Tate ya muestra signos de deterioro cognitivo”, expresó la madre, quien comenzó a recaudar fondos antes de que el medicamento fuera aprobado. Hasta la fecha, ha logrado reunir más de US$215.000, lo que representa apenas el 5% del monto total requerido para el tratamiento. “Vivimos en un mundo donde se necesitan millones, no cientos de miles”, lamentó.
Realidad del síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo tipo A, o mucopolisacaridosis tipo III (MPS III), es una enfermedad neurodegenerativa que provoca una pérdida gradual de habilidades motoras y cognitivas. A menudo se refiere a él como “Alzheimer infantil” por el devastador efecto que tiene en los niños, quienes pueden perder la capacidad de caminar y alimentarse. Según la Sociedad para las Enfermedades por Mucopolisacáridos, el número de niños en el Reino Unido que padecen esta enfermedad es limitado y no existe cura en la actualidad. El nuevo fármaco podría retrasar la progresión de los síntomas, permitiendo a niños como Tate conservar su movilidad y calidad de vida durante más tiempo.
En su búsqueda desesperada por el tratamiento, Tammy se ha puesto en contacto con Ultragenyx para discutir opciones de financiamiento para familias que están fuera de Estados Unidos; sin embargo, la empresa ha indicado que el costo varía según las necesidades de cada paciente y el sistema de salud en los distintos países.
La directora de la farmacéutica destacó que están implementando una estrategia regulatoria global para facilitar el acceso a este tratamiento. “Entendemos la urgencia que sienten las familias en busca de opciones”, afirmó, sugiriendo que los padres consulten a sus médicos sobre las posibles vías de acceso antes de considerar viajar a Estados Unidos.
La lucha de Tammy por conseguir el tratamiento necesario avanza, no solo como un esfuerzo personal en búsqueda de la salud de su hijo, sino también como un reto más amplio sobre la accesibilidad de tratamientos médicos innovadores para familias de diversas partes del mundo.